Farmaci in pediatria

Salve, sono Danilo Buonsenso un pediatra al Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma e oggi parlerò di farmaci in pediatria. Ovviamente Il topic è molto vasto per cui ho pensato di organizzare in questo modo la chiacchierata. La lezione di oggi in particolare mi occuperà una parte iniziale di cenni di farmacocinetica e farmacodinamica in età pediatrica, perché i bambini non sono semplicemente degli adulti più piccoli, ma sono appunto individui con delle caratteristiche particolari(che in termini di farmacologia sono rilevanti appunto per capire i concetti alla base delle somministrazioni e dei disagi dei diversi farmaci) e poi invece vi sposterò su dei topic di particolare attualità. Alcuni topic di cui parleremo saranno: farmacologia in età pediatrica e le nuove formulazioni pediatriche, i nuovi farmaci e un accenno ovviamente ai vaccini anti covid in età pediatrica, alcuni aggiornamenti su tre capitoli importanti delle malattie infettive  poi alla fine l'utilizzo di multivitaminici.

Quindi partiamo dalla  farmacocinetica e farmacodinamica in età pediatrica. Non tutti i farmaci che usiamo regolarmente sono adatti ai minori e ai bambini. Ciò nonostante sono farmaci di cui dobbiamo fare utilizzo e di conseguenza si parla di utilizzo di farmaci off-label.

Un esempio è l’ondansetron, un farmaco antiemetico inizialmente non approvato per ii bambini più piccoli ma che è spesso usato proprio nei bambini più piccoli per il trattamento del vomito (per esempio, i bambini con gastroenterite o addirittura con nausea e vomito in seguito a chemioterapia). Ovviamente ciò complica molto l'attività pediatrica proprio in termini di terapia, proprio perché spesso siamo costretti a fare riferimento a farmaci che non hanno un approvazione ufficiale, ma appunto utilizzati off-label (in base a degli Studi ovviamente presenti in letteratura). Da un punto di vista legislativo, sia negli Stati Uniti che in Europa, è relativamente recente l'attivazione di percorsi che hanno portato a delle vie regolatorie che hanno attivato percorsi legislativi ad hoc per età pediatrica (sia negli Stati Uniti che in Europa è solamente dal 2007 che esiste un ente regolatore specifico dell'età pediatrica). Ne consegue che, sia negli Stati Uniti che in Europa, lo sviluppo finale e l’approvazione di un farmaco in età pediatrica sono procedure veramente complicate.

Una volta ottenuta l'applicazione per un farmaco pediatrico, è necessario procedere allo sviluppo di una serie di step di ricerca e quindi  è necessario tanto tempo e fondi per valutare l'utilità, la sicurezza, la farmacocinetica, la farmacodinamica nei bambini (dal giorno di vita ai 18 anni d’età). La variabilità è quindi enorme, questo anche  perché quando parliamo di farmaci in età pediatrica, parliamo di farmaci che hanno avuto l’approvazione anche per gli adulti. Abbiamo inoltre una serie di variabili confondenti da tenere in considerazione:è infatti importante ottenere informazioni sulla farmacodinamica (la distribuzione delle molecole all'interno dell'organismo) in bambini di diverse età, etnie e corporature e soprattutto, in diverse fasi dello sviluppo (in modo da garantire in ogni fascia di età ovviamente il mantenimento degli effetti farmacologici, ma allo stesso tempo minimizzare o addirittura azzerare gli effetti collaterali in ogni fascia d'età).  Rendere un farmaco adatto per tutti è tutt'altro che semplice, perché significa adattare l'utilizzo di un farmaco a delle funzioni fisiologiche (Come il metabolismo renale epatico, la funzionalità gastrointestinale)

in diverse fasi dello sviluppo del dell'individuo(raggiungendo, poi, quelli che sono i target di funzionalità dell'adulto). Adesso, con il miglioramento dell'assistenza a livello neonatale, non solo abbiamo la necessità di adattare e i concetti di farmacocinetica e farmacodinamica ai bambini più piccoli, ma addirittura ai prematuri fino ai grandi prematuri di 28 settimane di età gestazionale. Potete intuire come non si tratti solo di una questione di superficie corporea, ma anche di metabolismo, che sono completamente diversi (anche in caso di benessere dal punto di vista parassitologico). Basti pensare neonati prematuri, che hanno una termoregolazione diversa o addirittura, in alcuni casi, il mantenimento di temperature corporee particolari fanno parte di regimi terapeutici.Un  esempio sono i casi di ipotermia nei neonati neonati asfittici, che possono anche aver bisogno di trattamenti farmacologici in caso d'infezioni o in caso di problematiche cardiache, che ovviamente possono essere modulate e  alterate da questo stato parafisiologico indotto dal medico per appunto per preservare la funzionalità del sistema nervoso centrale). Ne consegue che lo sviluppo di farmaci e le approvazioni definitive di farmaci pediatrici, sono processi molto lunghi e dispendiosi.

Questo testo è estratto dal nostro video-corso ECM FAD "Farnaci e cure: oggi" e ha come scopo quello di informare e permette di approfondire tematiche legate al corso.

Estratto della lezione del prof. Danio Buonsenso

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